儿童脑瘫（脑性瘫痪）是因胎儿期至出生后1个月内非进行性脑损伤导致的中枢性运动和姿势发育障碍综合征，常伴随其他神经功能异常。我国儿童脑瘫发病率约为1.8‰-4‰，每年新增病例3万-5万例，位居全球前列。近年来，干细胞疗法因其分化为神经细胞、促进神经修复的潜力，成为研究热点。
全球已有超2万例脑瘫患儿接受干细胞治疗，中国获批临床试验项目占比37%。
治 疗 机 制
神经修复
间充质干细胞（MSCs）可分泌神经营养因子（如BDNF），促进神经元存活与突触重建。
免疫调节
抑制脑损伤后的炎症反应，减少继发性损伤。
血管新生
改善脑部微循环，为受损区域提供营养支持。
儿童特异性优势
神经可塑窗口期：<6岁患儿大脑神经元改造能力提升300%（《Pediatric Research》2023
免疫豁免特性：脐带间充质干细胞低表达MHC-II → 移植排斥风险＜2%
临 床 研 究 突 破 性 进 展
2025年4月29日，伊朗医科大学干细胞技术研究中心在国际知名期刊《神经修复学杂志》上发表了一篇关于《反复鞘内注射自体骨髓间充质干细胞治疗痉挛性脑瘫：单组安全性和初步疗效临床试验》的临床研究成果。
研究对16名2至12岁痉挛型脑性瘫痪（CP）患儿进行了一项前瞻性、单组、开放标签的I期临床试验。研究结果表明，反复鞘内注射自体MSC是安全的，能够显著改善痉挛型脑性瘫痪患儿的运动功能、平衡能力和痉挛状态，并且还可以改善功能结局和生活质量。
突破性进展
2021年伊朗德黑兰医科大学的发表在国际期刊《StemCellResearch&Therapy》上的临床双盲实验，证明了干细胞疗法治疗脑瘫的有效性。
实验对57例小儿脑瘫（CP）患者（其中男性35例，女性22例）进行分析，发现细胞治疗后患者的大肌肉运动和精细运动功能均有所改善。接受一个疗程细胞移植的患者，在治疗后6个月的粗大运动功能评估量表（GMFM）和精细运动功能评估量表评分均有显著提升。进一步移植治疗后，儿童的粗大和精细运动功能得到了更进一步的改善。移植后6个月，患者的GMFM和FMFM评分均明显高于基线水平，且呈现出线性上升的趋势。研究表明，CP儿童对干细胞治疗的反应存在性别或年龄依赖性；这些发现揭示了该方法在特定患者群体中的临床应用潜力。
突破性进展
2018年，西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊（Cell Transplantation）上发表了一篇研究成果。通过随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿，结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。证实脐带间充质干细胞治疗脑瘫安全且效果显著。
突破性进展
广州妇女儿童医疗中心（2023）
入组：86例痉挛型脑瘫患儿（2-8岁）
方案：
1. 脐带干细胞鞘内注射（4次/疗程）
2. 联合机器人步态训练
结果：
肌张力下降2-3级（改良Ashworth量表）
独立行走率从21%提升至59%
fMRI显示感觉运动皮层激活面积扩大35%
总 结
干细胞疗法为脑瘫儿童提供了从“功能代偿”到“结构修复”的可能，随着iPS细胞定向分化技术成熟及人工智能辅助疗效预测模型的应用，个体化精准治疗将成为主流。首都医科大学附属北京儿童医院启动的“星火计划”正建立10年长期随访数据库，为治疗标准化提供循证支撑。
参考文献
[1] 国家卫健委. (2024). 《脑性瘫痪干细胞临床研究技术规范》
[2] Chen et al. (2023). Umbilical MSC therapy in spastic CP: a Phase III RCT. Stem Cells Transl Med* 12:e00126
[3] 中国康复医学会. (2024). 干细胞治疗脑瘫专家共识（更新版）
[4]Journal of Neurorestoratology
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