一、首款干细胞治疗药品获批上市

2025 年 1 月 2 日，国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。

二、干细胞治疗技术的发展与争议

· 干细胞药品研发的背景与历程：干细胞成为药品前需开展临床前及临床、生产工艺等方面研究。我国干细胞研究起步较早，但发展多起伏，此前虽参与企业众多，却始终未有药品获批。干细胞治疗技术（非血液领域）是按药品审批，还是按医疗技术备案，一直是业内热议话题，此次艾米迈托赛注射液的上市意味着按药品获批之路已经走通。

· 干细胞的特性与挑战：干细胞具有多能性，被认为有修复和替代机体受损细胞和组织的能力，但因其是 “活” 的，适用于药物的一系列指标体系需要重建。细胞药物进入人体后可能增殖，在每个个体内的生长衰退曲线难以一概而论，干细胞本身的异质性也导致其在不同个体中的有效性较难把握。针对这些问题，国家相关部门开展了一系列研究，出台了如《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》等研发指引和指导原则。

· 干细胞生物学表征研究的建议：国家干细胞重大研发专项专家组副组长、解放军总医院老年医学研究所原所长王小宁建议开展干细胞生物学表征的深入研究，找到干细胞标记物与治疗有效性之间的对应关系，如确定哪些干细胞亚群对自身免疫疾病、糖尿病等疾病治疗有效。

· 干细胞 “双轨制” 管理模式：我国持续探索干细胞 “双轨制” 管理模式，将干细胞产品纳入药品管理的同时，也将干细胞临床研究视为医疗技术进行管理。如海南出台的《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》，鼓励先行区内开展细胞治疗等生物医学新技术临床研究、转化应用等活动。

三、干细胞疗法的市场需求与价格问题

· 市场需求与药品可及性：未来，干细胞在疾病治疗、医美抗衰、运动修复等领域有巨大需求。艾米迈托赛注射液的获批让干细胞疗法 “有得买” 逐渐变为现实，但 “买得起” 的问题接踵而至。

· 价格高的原因与痛点：以药品形式管理的基因和细胞治疗产品成本高，包括原材料成本和研发费用高、研发周期长、管控过程复杂等，导致产品定价高昂，患者难以承担，社保、医保也暂时无法覆盖，企业也面临资金压力大等痛点。

· 降低成本的探索：海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区通过设计由基本医疗保险、惠民保和特药险组成的三层次保险体系，为老百姓打造 “就医 - 用药 - 买单” 的闭环，以解决这一问题。

四、干细胞治疗药品获批的意义与影响

· 对行业的积极影响：在深耕生物药领域 30 年的生物药资产投资者马乐新看来，此次干细胞治疗产品的获批是我国干细胞研发领域 “十年磨一剑” 的成果，体现了我国创新药在国际上已处于相对前沿的地位，也体现了国家药监局在创新性、有效性与安全性之间做了一定程度的平衡。广东医谷执行总裁谢嘉生认为，首款干细胞治疗产品的获批对整个行业有非常积极的意义，推动行业朝更正面、有效的方向发展。

· 对广东干细胞产业的推动：广东省在干细胞领域研究起步较早，有较强先发优势。广州南沙和深圳坪山形成了显著的产业集群效应，广州的三甲医院、医学院校和科研机构众多，为基因和细胞治疗的研究和临床应用提供了巨大支撑。首款干细胞治疗产品的获批能推动广东特别是南沙充分发挥领先优势，激励更多企业拿到药品上市的审批。

参考文献

[1]梅子仪.干细胞疗法迎来“风口”[N].南方日报,2025-01-10(B03).

[2]张佳星.专家详解干细胞治疗药品上市难点[N].科技日报,2025-01-07(002).DOI:10.28502/n.cnki.nkjrb.2025.000090.

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