在眼科医学领域，视网膜和视神经疾病一直是困扰患者和医生的难题。这些疾病可能导致视力下降、视野缺损，甚至失明，严重影响患者的生活质量。传统治疗方法往往效果有限，难以从根本上修复受损的视网膜细胞和视神经。然而，随着干细胞技术的飞速发展，一项名为干细胞眼科治疗研究（Stem Cell Ophthalmology Treatment Study，SCOTS）的临床试验，为这些患者带来了新的希望。
该研究患者是一名54岁的女性，于2010年6月6日右眼视力突然下降至20/400。她的验光师和眼科医生诊断她患有非动脉性前部缺血性视神经病变（NAION），因为她的发作是突然的、无痛的，右眼的视神经肿胀。她觉得在那次攻击中，她失去了整个高级视野以及右眼的中心视力。当时，左眼的视力为20/30，左眼有小的上下弓形视野缺陷。
四个月后，她再次出现右眼视力丧失，下鼻视野明显丧失。第三次右眼视力丧失发生在2011年1月，即第一次发作7个月后。剩余的右颞下视野随后丧失。有人寻求第二种意见，并一致认为这可能是NAION，尽管这是一种罕见的复发变体。不建议进行治疗。2011年6月，她的第四次视觉攻击发生在她的“好”左眼上，这是她右眼第一次受到攻击的一年后。她的左眼视力降至20/70，有上下弓形缺陷
2011年6月7日，神经眼科的第一次检查显示，她的右眼视力为20/400，左眼视力为20/70。有一个明确的右传入瞳孔缺陷。她没有眼球突出、运动异常、严重的生物显微镜异常或视网膜病变。有适合年龄的微小、视觉上不明显的晶状体变化
神经学检查显示，除了视力丧失外，没有其他缺陷。她没有脊髓病的迹象。脑部MRI未显示提示脱髓鞘疾病的白质病变，也没有眼眶异常。
从2012年3月到2013年11月接受SCOTS治疗，她的总体健康状况保持稳定。术后视野分析于2013年11月4日在美国佛罗里达州SCOTS中心使用Humphrey field Analyzer 30–2程序进行。结果显示，右眼的平均偏差（MD）为-26.25，左眼为-6.25。Humphrey 30-2右眼（图1）和左眼（图2）的视野数据。
2013年11月4日，术前右眼Humphrey 30-2视野。
2013年11月4日，术前左眼Humphrey 30-2视野
患者被分配到SCOTS第3组，接受玻璃体切除术和右眼视神经内注射BMSCs。她的左眼接受了第2臂的球后、骨下和玻璃体内BMSCs注射。她还接受了静脉干细胞输注。手术是在全身麻醉下进行的，没有并发症，2013年11月5日她的霉苯酯没有停止使用。2013年12月9日（SCOTS治疗一个月后），她报告“视力更亮、更清晰”，能够安全地开车一个半小时去检查。当天，她的右眼视力已提高到20/300，左眼视力提高到20/15.SCOTS治疗3个月后，右眼黄斑厚度改善至6.388，左眼黄斑厚度改善为6.578。
2014年2月5日拍摄的快速黄斑厚度图。OD：右眼；OS：左眼。
2014年2月5日，SCOTS治疗3个月后，她的快速视网膜神经纤维层厚度在右眼平均改善到39.02，在左眼平均改善到83.02（图3）。同一天测量的视神经厚度如图4所示。
2014年2月5日拍摄的快速视网膜神经纤维层视神经厚度图。OD：右眼；OS：左眼。
2014年5月，SCOTS治疗6个月后，她的最佳矫正视力保持在右眼20/150，左眼20/15。2014年8月，SCOTS治疗9个月后，患者报告说，她主观上感觉比2010年以来更健康。
2014年11月12日，即SCOTS治疗12个月后，患者右眼通过现在更密集的后囊下白内障的斯奈伦视力为20/300，左眼通过轻微白内障的斯耐伦视力为2/15。她的早期糖尿病视网膜病变治疗研究（ETDRS）距离评分为右眼15分，左眼50分。右眼仍有传入瞳孔缺陷。生物显微镜显示右眼有一个后囊下白内障，左眼有一个较小的白内障，右眼的眼压为9，左眼为11。
SCOTS治疗后12个月，右眼的视野平均为-20.52 dB，完整视力的颞岛向固定方向滑动（图5），左眼的视野平均是-0.56 dB，有残留的鼻下斑点缺陷（图6）。尽管右黄斑比3个月和6个月随访时测量的更薄，但双眼的视野在12个月时有所改善（图7）
SCOTS治疗后1年，她的右眼圆形视乳头周围快速视网膜神经纤维层厚度为40.56（第1百分位），鼻四分之一的神经现在平均为她年龄的正常厚度，左眼为67.64（仍然是最低的第1百分位），颞侧的神经回到正常的视网膜神经纤维厚度（图8）。
SCOTS治疗后的前3周内，左眼的视力为20/15，并在第一年保持稳定。SCOTS治疗后15个月，她的左眼视力为20/20。SCOTS治疗后1年，双眼的视野继续改善。SCOTS治疗后3个月和6个月，黄斑厚度图和快速视网膜神经纤维层厚度都有所改善。
这位54岁的女性患者在接受SCOTS方案中规定的自体骨髓间充质干细胞治疗后，视力、视野和眼部相干断层扫描有了显著改善。虽然这是一个单一的患者，结果可能不可重复，但自体骨髓间充质干细胞可能被证明是治疗复发性自身免疫性视神经炎和其他视神经疾病的有价值的补充，证明了免疫成分。
SCOTS研究
SCOTS研究是目前规模最大的非美国食品药品监督管理局（FDA）注册、由患者资助的眼病干细胞治疗临床试验。该研究由美国佛罗里达州的细胞治疗中心（CTC）领导，旨在探索干细胞治疗在视网膜和视神经疾病中的应用，通过干细胞移植来修复或替代受损的视网膜细胞，从而改善患者的视力和视野。
视网膜和视神经疾病包括多种类型，如视网膜疾病、黄斑变性、遗传性视网膜营养不良、视神经疾病和青光眼等。这些疾病往往由遗传因素、年龄增长、外伤或炎症等多种原因引起，导致视网膜细胞和视神经的损伤。传统治疗方法如药物治疗、激光治疗和手术等，虽然在一定程度上可以缓解症状，但难以实现视网膜和视神经的再生和修复。因此，干细胞治疗作为一种具有潜力的再生医学方法，受到了广泛关注。
自体骨髓来源的干细胞
SCOTS研究使用的是自体骨髓来源的干细胞（BMSC）。这种干细胞具有以下优势：
#01来源丰富
骨髓是干细胞的主要来源之一，获取相对容易
#02自体移植
使用患者自身的干细胞可以减少免疫排斥反应的风险
#03多向分化潜能
BMSC可以分化为多种类型的细胞，包括视网膜细胞和视神经细胞。
#04免疫调节作用
BMSC具有免疫调节功能，可以减轻炎症反应，促进组织修复。
当一位失明十年的患者重新看见孙子的笑容，SCOTS研究是一项具有重要意义的临床试验，它为视网膜和视神经疾病的治疗开辟了新的途径。尽管前路仍有挑战，这项探索已为不可逆性眼病的治疗撕开一道希望裂缝。
参考文献
1：Stem Cell Ophthalmology Treatment Study (SCOTS) for retinal and optic nerve diseases
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编辑｜Zhang.ZG
审核｜Geng.ZG