2025年11月6日，创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，在与安徽医科大学第一附属医院合作开展的“研究者发起的临床研究”中，他们利用自主开发的一款碱基编辑药物CS-121注射液，对首位高乳糜微粒血症/高甘油三酯血症受试者完成给药。患者在单次最低剂量给药后三天内，空腹甘油三酯水平显著下降，且未发生不良反应，已顺利出院。这是全球首次通过靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者的案例。
全球首例接受APOC3基因编辑治疗（正序生物CS-121注射液）的高血脂患者（右5）完成给药并顺利出院
CS-121注射液治疗的首位患者是一名患有高乳糜微粒血症的63岁男性，其历史空腹甘油三酯水平>12.5 mmol/L，多次诱发急性胰腺炎。
高乳糜微粒血症是一种因血液中乳糜微粒异常升高导致的代谢性疾病，常与脂质代谢紊乱相关，主要表现为空腹甘油三酯水平极度升高，可能引发不可预测且潜在致命的急性胰腺炎等严重并发症，是严重高甘油三脂血症最严重的一种亚型。高乳糜微粒血症包含家族性高乳糜微粒血症综合征和多因素高乳糜微粒血症综合征，前者全球发病率在十万分之一到百万分之一之间；后者全球发病率高达1/600。
破局“血色困局”：当血液变成乳糜汤
高乳糜微粒血症患者的世界如同行走于刀刃：
乳糜微粒失控：血液中脂质颗粒堆积成“奶白色油脂汤”，诱发凶险的急性胰腺炎（致死率20%）；
治疗困境：传统药物几乎无效，患者需依靠近乎绝食的极低脂饮食（日均脂肪＜20g≈4茶匙油）苟延残喘；
基因根源：载脂蛋白APOC3基因突变，导致肝脏无法代谢甘油三酯。
超越干细胞的基因新时代
与此前干细胞治疗的“细胞替代”思路不同，碱基编辑直击病因
01更精准
不依赖干细胞分化，直接修正病变基因；
02更持久
无需反复输注，一次编辑终生起效
03 更安全
避免干细胞治疗可能的免疫排斥与致瘤风险
结 语
这不是控制症状，而是删除疾病本身。”——项目负责人周焕教授指出。当基因编辑从罕见病走向高血压、高血脂等常见病，人类正从“药物维持时代”迈向“一次性治愈纪元”。而中国，已站在浪潮之巅。
参考文献
1:本文严格依据2025年11月6日多篇权威报道（上观新闻、、新浪网、文汇报、医药观澜等）所述碱基编辑疗法案例创作。
免责声明：本文旨在科普相关知识，不作为医疗指导意见
编辑｜Zhang.ZG
审核｜Geng.ZG