2025年8月，由国家级神经疾病医学中心（首都医科大学附属北京天坛医院）牵头、联合北京协和医院开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗原发性帕金森病”注册临床试验，成功完成全国首例中重度原发性帕金森病患者的入组及细胞移植手术。

核 心 突 破 与 手 术 进 展

首例手术完成‌

首例中重度原发性帕金森病患者通过神经外科微创技术接受细胞移植，手术时长约2小时，术中及围术期未出现并发症或治疗相关不良事件，患者已进入临床随访阶段。

移植细胞为‌XS411注射液‌——一种异体通用型“现货型”iPSC衍生的多巴胺能神经前体细胞药物（临床GMP级，国家I类新药）。

长期安全性验证

此前合作开展的临床研究中，多例患者接受移植后随访超过18个月，显示良好的安全性与有效性，患者运动功能（如“开关期时间”）、MDS-UPDRS评分及非运动症状均显著改善。

细 胞 药 物 与 国 际 审 批

药物研发与特性‌

‌XS411注射液‌由士泽生物医药（苏州/上海）有限公司自主研发，采用诱导多能干细胞（iPSC）技术分化获得多巴胺能神经前体细胞，适用于修复帕金森病患者受损的黑质多巴胺能神经元。

其“现货型”设计支持规模化生产，无需为患者单独定制，大幅提升治疗可及性。

‌中美双报双批里程碑

‌中国批准‌：2025年4月11日，中国国家药监局（NMPA）一次性无发补批准XS411注射液用于治疗原发性帕金森病的注册临床试验。

‌美国批准‌：2025年1月，美国FDA一次性无发补批准其IND申请，并授予特殊豁免权支持注册临床试验。

国 家 中 心 牵 头

国家神经疾病医学中心（首都医科大学附属北京天坛医院）帕金森病和运动障碍疾病领域权威专家冯涛主任联合功能神经外科孟凡刚主任牵头本项注册临床试验

牵头临床中心北京天坛医院冯涛主任在注册

临床研究启动会上表示

“士泽生物通用细胞新药治疗帕金森病的中美双报，均获中美药监机构批准开展注册临床试验，用于治疗帕金森病。这标志着中美药监机构对士泽生物已建立的临床级iPS衍生细胞药用于治疗帕金森病的认可与肯定，以及对于天坛医院与士泽生物共同制定的干细胞治疗帕金森病临床研究方案的科学性、专业性与临床价值的认可、支持及批准。

雄关漫道真如铁，而今迈步从头越！让我们共同努力，通过项目实施，为帕金森病患者照亮希望之路！让再生神经细胞移植治疗的创新疗法早日造福帕金森病患者！”

北京天坛医院孟凡刚主任在注册临床研究

启动会上表示：

”从上个世纪胎脑细胞移植临床探索，到今日干细胞治疗帕金森病的破冰之旅，我们历经了从胎脑细胞移植到IPSC技术的科学跃迁。本次立体定向移植手术肩负重大使命，团队已进行全流程预演并优化操作路径，确保每一环节精准可控。“

北京协和医院王任直主任在注册临床研究

启动会上表示：

“在中国老龄化加速与脑计划深化推进的时代关口，帕金森病防治已成为国家战略重点。本次与天坛医院冯涛教授团队、士泽生物携手开展iPSC治疗帕金森病注册临床研究，是产学研医协同攻坚的典范。

北京协和医院包新杰主任在注册临床研究

启动会上表示：

“我们此次与天坛医院联合开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗原发性帕金森病”项目，代表着国内干细胞治疗帕金森病领域的最前沿探索。这不仅是技术的重大突破，更是为饱受疾病困扰的患者带来了全新的希望之光。

本次临床研究选择在天坛医院和协和医院联合开展，我们将全力以赴，确保试验的科学性、规范性与患者安全性，推动这项前沿疗法的发展，最终惠及帕金森病患者，让他们重获生命的尊严与活力！”

总 结 成 绩 与 亮 点

该试验是中国首个采用iPSC衍生细胞治疗帕金森病的注册临床试验，标志着细胞疗法正式进入帕金森病治疗领域。

随着该试验计划在2026年完成全部60例患者入组，我国有望在2028年实现全球首个iPSC衍生细胞药物治疗帕金森病的上市申请。这一创新疗法不仅为450万中国帕金森病患者带来希望，更确立了我国在神经再生医学领域的国际领先地位。

参考文献

https://www.pharnexcloud.com/zixun/sx_53039

免责声明：本文旨在科普相关知识，不作为医疗指导意见。

编辑｜Zhang.ZG

审核｜Geng.ZG