12 月 12 日，南方周末组织的第四届科创大会在北京隆重举行，这场大会汇聚了各界精英，共同探讨科技创新领域的最新成果与发展趋势。会上，南方周末科创力研究中心发布了备受瞩目的《2024 年度十大科创突破》，犹如一份科技创新的成绩单，向世人展示着过去一年科技领域的高光时刻。而“干细胞治疗糖尿病” 的突破被重点推出，成为焦点中的焦点。

2024 年 4 月 30 日，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队携手中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队，在国际权威学术期刊 Cell Discovery 上发表了题为 “Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell - derived islet tissue” 的研究成果，这一成果为糖尿病治疗领域带来了新的曙光。

糖尿病：全球健康的重大挑战

糖尿病已然成为一个全球性的健康难题，其患病人数呈现出令人担忧的增长趋势。世界卫生组织与非传染性疾病风险因素合作组织联合完成，并发表在《柳叶刀》杂志上的一项研究报告显示，1990 年至 2022 年期间，全球成年人糖尿病患病率从 7% 攀升至 14%，患者人数更是增加了 4 倍多，如今全球糖尿病患者已超过 8 亿人。然而，更严峻的是，其中约 59% 的成年糖尿病患者未得到相应治疗。

在中国，2022 年成年糖尿病患者人数约为 1.48 亿，占全球成人糖尿病总数的 18%，位列全球第二，其中，≥30 岁的糖尿病患者中，有 7800 万人尚未得到治疗，占全球的 17%，全国范围内糖尿病治疗覆盖率约为 49.2% ，控制率约为 30.1%。

糖尿病作为一种慢性代谢性疾病，如果得不到及时有效的治疗，将会引发一系列严重的健康问题。其最可怕之处在于各种并发症，长期高糖状态下会产生糖基化产物，进而对全身血管造成损伤。

比如，大血管的并发症容易引发心脑血管事件；微血管的并发症会导致糖尿病肾病，部分患者甚至会恶化为尿毒症、肾衰；糖尿病视网膜病变发展到后期，很可能造成患者失明；糖尿病周围神经病变还容易发展成棘手的糖尿病足；此外，像消化系统病变、自主神经病变等也较为常见，例如糖尿病胃轻瘫患者会出现难以进食、频繁呕吐的情况，还可能出现性功能障碍等问题。
 

而且，糖尿病患者由于免疫力下降，容易并发各种感染，像呼吸道感染、泌尿系统感染、皮肤感染等，并且感染后病情恢复也相对较慢。同时，还存在糖尿病酮症酸中毒、高渗性昏迷、低血糖等急性并发症的风险，这些情况严重时都可能危及生命。

干细胞治疗糖尿病的机制剖析

（一）针对一型糖尿病

一型糖尿病也称胰岛素依赖型糖尿病，是一种自身免疫病症，在这个过程中，身体会攻击胰腺中的胰岛素产生细胞，也就是胰岛 β 细胞，进而导致其被破坏，使得身体只能产生很少的胰岛素，甚至无法产生胰岛素，所以患者需要依赖外源胰岛素来维持正常的血糖水平。

而干细胞治疗一型糖尿病有着独特的原理和优势。其主要是通过移植干细胞，让这些干细胞在体内分化为胰岛 β 细胞，从而恢复胰岛的正常功能，达到治疗糖尿病的目的。比如，目前常用的方法中，胚胎干细胞是一种具有多能性的细胞，可以通过诱导使其分化为胰岛 β 细胞，然后将其移植到患者体内；从治疗效果来看，干细胞治疗一型糖尿病可以帮助患者更好地控制血糖，降低对外源胰岛素的依赖程度，减少胰岛素的用量，同时还能在一定程度上预防和控制糖尿病相关的并发症，像视网膜病变、神经病变等。

而且，干细胞治疗相对传统的一些治疗方法而言，属于微创治疗方法，安全性更高，它还可以调节免疫细胞的功能，减轻免疫反应对胰岛 β 细胞的持续损伤，从而起到保护胰岛功能的作用。

（二）针对二型糖尿病

二型糖尿病患者往往存在胰岛素抵抗或者胰岛素分泌不足等问题，这使得身体难以适当的利用葡萄糖，在有的情况下，即便身体能产生胰岛素，但因为抵抗作用，也不能很好地发挥调节血糖的功效，而在另一些情况下，身体则是本身不能产生足够的胰岛素以维持正常的血糖，进而出现像口渴、排尿增加、饥饿、疲劳、视力模糊、伤口愈合缓慢、频繁感染或者皮肤变黑等症状，长期处于高血糖状态还会引发一系列严重的并发症。

干细胞治疗二型糖尿病的原理主要在于再生和提高胰岛细胞功能。干细胞具有自我复制和分化成其他细胞类型的能力，它可以分化为各种细胞类型，其中就包括胰岛素制造细胞，通过干细胞治疗有助于修复受损的胰岛细胞，提高胰岛素分泌量和质量，从而改善血糖控制情况。并且，干细胞还具备抗炎和免疫调节作用，而二型糖尿病与慢性炎症和免疫紊乱有关，干细胞的这一特性可以改善这种状况，减少并发症发生的风险。

 

实验案例与成效

患者情况：该项技术的首例受惠者为 59 岁男性，拥有长达 25 年的 2 型糖尿病病史，且已发展至终末期糖尿病肾病（尿毒症）。

2017 年 6 月，该患者出现终末期糖尿病肾病并接受了肾移植。鉴于患者胰岛功能几近衰竭，每日需多次注射胰岛素进行治疗，面临着极大的糖尿病严重并发症风险。

治疗方案：2021 年 7 月 19 日，出于对低血糖的忧虑以及考虑血糖控制不佳对供体肾脏长期存活的不利影响，这位患者在上海长征医院接受了自体再生胰岛移植治疗。研究团队以患者自体 EnSCs 为种子，成功制备出在形态、内分泌细胞组成及比例、纯度、基因表达、体内外功能等方面与成体胰岛相近的再生胰岛组织 E-islets。通过经皮肝门静脉介入输注的方式，将 120 万胰岛当量（IEQ）的 E-islets 移植到患者肝脏内，并定期观察安全性及有效性相关指标。
 

治疗效果：术后第 11 周，患者开始完全摆脱外源胰岛素，口服降糖药（阿卡波糖、二甲双胍）在术后逐步减量，并于第 48 周和 56 周实现彻底撤药。目前，该患者已彻底脱离胰岛素长达 33 个月；空腹及餐后 C 肽等关键指标较术前显著提升，有力证实了胰岛功能得到有效恢复；肾脏功能等随访指标均处于正常范围，这也表明该疗法能够避免糖尿病并发症的进一步发展。
 

结论
 

从现有的各项研究来看，干细胞治疗糖尿病展现出了极大的潜力，无论是针对一型糖尿病还是二型糖尿病，都有着独特的治疗机制且已在部分案例中收获了不错的成效，相信在科研人员的不懈努力、医学专家的严谨钻研以及全社会的积极关注与支持下，干细胞治疗糖尿病会不断突破现有局限，逐步走向成熟。

参考文献

【1】Wu, J., Li, T., Guo, M. et al. Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue. Cell Discov 10, 45 (2024).

免责声明：本文旨在科普相关知识，不作为医疗指导意见。
 

编辑｜Lin.ZG

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