在2024年的诺贝尔生理学或医学奖颁奖典礼上，全球科学界的目光聚焦于两位杰出的科学家——维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），他们因在微小RNA（miRNA）领域的开创性发现而荣获此殊荣。

维克托·安布罗斯

维克托·安布罗斯是一位美国发育生物学家，他在研究秀丽隐杆线虫的过程中，意外发现了第一个已知的miRNA——lin-4。这一发现打破了传统观念，揭示了RNA不仅限于传递遗传信息，还能在转录后水平对基因表达进行精细调控。安布罗斯的研究表明，lin-4通过碱基互补配对的方式与靶mRNA的3'非翻译区结合，从而抑制靶基因的表达。这一发现为理解基因调控的复杂性提供了新的视角，也为后续miRNA研究奠定了坚实基础。

加里·鲁夫昆

与维克托·安布罗斯并驾齐驱的是加里·鲁夫昆，他同样在秀丽隐杆线虫的研究中取得了突破。鲁夫昆发现了另一个重要的miRNA——let-7，并深入研究了其调控机制。他发现let-7同样通过靶向特定mRNA的3'非翻译区来抑制基因表达，这一发现进一步证实了miRNA在基因调控中的关键作用。鲁夫昆的工作不仅丰富了miRNA家族的成员，还揭示了miRNA在生物体发育、细胞分化以及疾病发生中的重要作用。
 

维克托·安布罗斯和加里·鲁夫昆的研究成果不仅揭示了miRNA在基因调控中的新机制，还为理解多细胞生物体如何精确调控基因表达提供了重要线索。

他们的发现表明，miRNA通过调控特定基因的表达，参与调节细胞增殖、分化、凋亡等生命过程，从而维持生物体的正常发育和稳态。此外，miRNA的异常调控与多种疾病的发生密切相关，如癌症、心血管疾病、神经系统疾病等。因此，对miRNA的深入研究不仅有助于揭示疾病的发病机制，还为疾病的诊断和治疗提供了新的思路和方法。

揭示基因调控新机制：miRNA的重要性

miRNA是一种新的微RNA分子，在基因调控中起着至关重要的作用。它们的发现揭示了一种全新的基因调控原理，这种原理对包括人类在内的多细胞生物至关重要。

miRNA通过调控特定基因的表达，参与调节细胞增殖、分化、凋亡等生命过程，为理解多细胞生物体如何精确调控基因表达提供了重要线索。异常调控会导致多种疾病，包括癌症、先天性听力丧失、眼睛和骨骼疾病等。

他们的研究丰富了遗传学的内容，使人类对遗传信息的传递和表达有了更深入的认识。miRNA的发现和研究为遗传学领域提供了新的研究方向和思路。

miRNA：促进疾病的诊断和治疗

基于miRNA的调控机制，科学家不仅能够在分子层面进行疾病的精准诊断，还能深入细胞内部，通过调控特定miRNA的表达水平来影响细胞的功能。

在疾病诊断方面，特定的miRNA表达模式如同细胞的“指纹”，能够反映出细胞的生理状态或病理变化。通过检测这些miRNA在细胞内的表达水平，科学家可以精确判断疾病的类型和严重程度，这种方法因其灵敏度高、特异性强的特点，为疾病的早期诊断和个性化治疗提供了有力支持。

在疾病治疗方面，miRNA的调控作用更是展现出了巨大的潜力。miRNA能够通过与mRNA结合，抑制其翻译或促进其降解，从而影响蛋白质的合成和细胞的功能。通过调控特定miRNA的表达水平，科学家可以抑制肿瘤细胞的增殖和转移，从而有效治疗癌症。这种治疗方法不仅针对性强，而且能够减少对传统化疗药物的依赖，降低副作用。

此外，miRNA还可以作为药物靶点，为开发新的抗癌药物提供新的思路和方法。通过设计能够与特定miRNA结合的分子，科学家可以精准调控miRNA的表达水平，从而实现对疾病的精准治疗。除了癌症治疗外，miRNA的研究还有助于开发针对心血管疾病、神经系统疾病等其他疾病的新疗法。

在生物医药产品方面，基于miRNA的靶向治疗药物和基因治疗药物等新产品正在不断涌现。这些产品通过精准调控miRNA的表达水平，实现对疾病的精准治疗，具有疗效显著、副作用小的特点。它们能够与细胞内的特定分子结合，精准地影响细胞的功能，从而为患者提供更为安全、有效的治疗选择。
 

维克托·安布罗斯和加里·鲁夫昆的研究不仅推动了生物学和医学的发展，还极大地促进了疾病的诊断和治疗方法的革新，以及生物技术和生物医药领域的进步。他们的研究成果不仅为人类健康和疾病的防治奠定了坚实基础，更在细胞层面上揭示了生命活动的奥秘，为理解和调控细胞功能、治疗细胞相关疾病开辟了新途径。

编辑|Lin.ZG

审核|Geng.ZG