近日，国际顶尖医学期刊《柳叶刀》报道了一项令人振奋的研究成果：日本大阪大学的研究团队成功利用人类诱导多能干细胞（iPS细胞）培养出的角膜组织，为全球首例角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）患者恢复了视力。这一突破性成果为角膜病的治疗开辟了新的道路。

LSCD是指角膜缘干细胞数量或功能下降，导致角膜上皮稳态失衡的情况。角膜缘是角膜与巩膜之间的过渡区域，包含着角膜上皮干细胞库，这些干细胞增殖产生新的上皮细胞，维持角膜的健康。当这些干细胞受损或丢失时，角膜可能会出现结膜化，严重时可能导致视力下降、眼部异物感和其他不适症状。

角膜病成因

LSCD的成因多种多样，主要包括先天性因素、获得性因素、感染性因素、创伤性/毒性因素和其他因素。目前，LSCD的治疗仍是较为棘手的临床难题。传统的治疗方法存在一些问题，近年来新技术逐渐应用于临床，为LSCD患者提供了新的治疗选择。据不完全统计，我国因角膜病致盲人数约有400多万，占全国致盲性眼病的第二位，其中LSCD患者占据一定比例。

预防LSCD小贴士

为了预防角膜病，我们可以采取以下措施：

1、保持眼部清洁：定期用温水清洗眼部，避免灰尘、细菌等污染物进入眼睛。同时，避免使用刺激性的清洁产品。

2、避免用手揉眼：手上可能携带大量细菌和病毒，因此应尽量避免用手揉眼，以减少病原体进入眼睛的风险。

3、增强免疫力：保持良好的生活习惯，如合理饮食、充足睡眠、适度运动等，有助于增强身体免疫力，减少眼部感染的风险。

4、定期检查眼部健康：定期进行眼部检查，及时发现并治疗眼部问题，有助于预防角膜病的发生。

LSCD目前治疗方法局限性

LSCD的治疗方法包括药物治疗、激光角膜屈光手术、穿透性角膜移植术以及免疫抑制剂治疗等。然而，这些方法都存在一定的局限性。

药物治疗通常用于缓解轻至中度角膜炎的症状，但无法根治疾病。激光角膜屈光手术虽然可以改善角膜形态和视力，但不适用于所有LSCD患者。穿透性角膜移植术虽然可以替换受损角膜，但存在免疫排斥的风险，且供体角膜数量有限。免疫抑制剂治疗虽然可以减少角膜排斥反应，但长期使用可能带来其他副作用。

尽管传统的角膜移植手术为部分患者带来了希望，但由于捐献角膜数量有限且存在免疫排斥风险，许多患者仍然无法获得及时有效的治疗。因此，寻找新的治疗方法成为迫切需求。

大阪大学研究的临床试验

日本大阪大学的研究团队成功利用人类诱导多能干细胞（iPS细胞）培养出的角膜组织，为全球首例角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）患者恢复了视力。

研究过程

在临床试验中，4名双眼均患有角膜缘干细胞缺乏症且视力严重受损的患者接受了由人类诱导多能干细胞培养出的角膜组织移植手术。

研究人员首先从健康捐赠者身上提取血液细胞，经过基因重编程制成iPS细胞。然后，将这些iPS细胞培养成角膜上皮细胞，并将其移植到患者的眼部。通过这种方式，研究人员成功地为患者重建了角膜上皮层，从而显著改善了角膜的功能和结构。

术后，对患者进行了详尽的随访观察，主要评估了视力改善的程度、角膜上皮的生长情况以及可能出现的任何不良反应。研究结果表明，所有患者的视力在手术后都有显著提高，其中两名患者的视力恢复到了接近正常水平，而其他两名患者的视力也有不同程度的增加。

术后随访

随访结果显示，这些患者的视力改善已经持续超过一年，且没有出现手术后并发症或严重的副作用。在第52周时，临床试验的次要指标显示，所有治疗眼的疾病分期都有所改善，矫正远视力提高，角膜混浊减少。其中1名患者在1年的监测期内视力改善情况有轻微倒退，而其他3名患者的视力改善情况持续稳定。

与传统的角膜移植手术相比，iPS细胞移植技术具有诸多优势。它避免了免疫排斥的风险，因为移植的角膜上皮细胞来源于患者自身的iPS细胞。

此外，这项技术还可以实现角膜组织的定制化培养，从而满足不同患者的个性化需求。随着技术的不断发展和完善，iPS细胞移植有望成为治疗角膜疾病的主流方法，为患者带来更加安全、有效、便捷的治疗体验。

这一研究成果不仅为角膜缘干细胞缺乏症患者带来了福音，也为其他角膜疾病的治疗提供了新的思路。未来，我们可以利用这项技术为更多角膜病患者提供个性化的治疗方案，帮助他们重获光明。

参考文献

[1] Soma, Takeshi et al.Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan. The Lancet, November 07, 2024. 

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编辑｜Lin.ZG

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