帕金森病（Parkinson's disease）是一种常见的神经退行性运动障碍，主要影响50至65岁的人群，被认为是中老年人健康的“第三大杀手”。1817年，英国医生詹姆斯·帕金森首次描述了这一疾病，并将其命名为“震颤麻痹”。

一、帕金森病残酷 “掠夺”的故事

帕金森病是一种“沉默”的疾病，许多名人曾受到其影响，通过了解这些名人的抗“帕”故事，或许可以加深大家对这一疾病的理解。

1.中外著名数学家-陈景润 (1933年5月22日—1996年3月19日)

哥德巴赫猜想困扰数学界近三世纪，陈景润的研究为其证明注入了动力。尽管在1983年被诊断为帕金森病并经历身体上的困难，他仍然保持头脑清醒，坚持指导学生和思考数学问题，展现出对研究的执着。陈景润于1996年去世，留下了深远的数学遗产。

2.中国共产党第二代领导集体核心人物－邓小平 (1904年8月22日—1997年2月19日)

邓小平晚年心脏和肝脾健康，无常见老年病，但患帕金森综合征多年且病情逐渐加重。1992 年“南巡”时已受帕金森病困扰，到 1996 年底因严重呼吸困难、肺部感染等，虽忍受病痛折磨却一声不吭，最终因呼吸循环功能衰竭抢救无效离世。

3.世界拳王-阿里 (1942年1月17日—2016年6月3日)

穆罕默德·阿里是一位世界著名的拳击运动员，他在22岁时首次夺得重量级拳王称号，并在接下来的20年中多次卫冕。尽管在1984年被诊断为帕金森病，严重影响了他的语言和运动能力，他依然在1996年亚特兰大奥运会上以颤抖的手点燃了奥运圣火。阿里于2016年去世，享年74岁。

二、帕金森的特征

帕金森的特征如下：肌肉震颤、肌肉僵直、运动启动困难和姿势反射丧失等。

三、中国——“帕金森第一大国”

据世界帕金森协会统计，全球目前有570万帕金森患者，其中中国约有300万，年增新发患者超过20万。预计到2030年，中国的帕金森病患者人数将接近500万，成为全球患病人口的一半，因此中国已被称为“帕金森第一大国”。值得注意的是，青少年型帕金森病患者也在逐渐增多，约占总人数的10%。

四、传统方法的局限与无奈

帕金森病的病因尚不明确，可能与年龄、生活环境、化学物质和遗传因素相关。研究表明，病变主要发生在黑质、纹状体、苍白球和大脑皮层，黑质细胞的退化导致多巴胺不足，而多巴胺对随意运动和姿势调节至关重要，因此，调节多巴胺神经元成为研究重点。

1. 药物治疗

目前临床上帕金森病的药物治疗通常是长期进行的。早期可用苯海索和金刚烷胺等低效药物，仅能部分缓解症状；对于严重患者，则可使用左旋多巴、复方多巴及美多巴等高效药物，以及多巴胺受体激动剂如溴隐亭。然而，这些药物仅为替代治疗，无法阻止病情进展。目前建议使用丙炔苯丙胺（10mg/d）和维生素E（2000mg/d）进行预防。

2.手术治疗

（1）锥体束和基底节手术：早期通过手术治疗周围神经系统疾病的方法，如锥体束和基底节手术，由于副作用显著和疗效不明确，最终被放弃。

（2）立体定向手术治疗：自1947年起，立体定向手术技术取得显著进展，尤其在丘脑腹外侧核的毁损治疗中，其有效率高达80%至90%。虽然并发症相对较少，但仍有副作用风险。慢性丘脑刺激疗法被认为比毁损手术更安全，并可以替代该手术。随着脑深部电极技术的发展，电刺激器的使用显著改善了症状，但也可能导致一些并发症。

（3）微电极导向毁损术：微电极技术自1962年首次应用于临床以来，结合现代神经电生理技术和神经影像学，极大地提升了立体定向功能神经外科的靶点定位精度，能够选择性地毁损过度活跃的神经细胞，这一创新技术被称为“细胞刀”。

尽管通过药物治疗和脑深部电刺激等手术方法来控制帕金森病的多巴胺神经元缺失并增加神经细胞数量，但目前仍无法完全治愈该病或逆转神经变性。

五、干细胞疗法 —— 希望之光的闪现

目前，干细胞疗法在帕金森病的研究中取得了广泛进展。其机制主要包括：

1.干细胞可以自行分化或刺激常驻干细胞，产生多巴胺能神经元，替代凋亡的神经元。

2.干细胞分泌生物活性因子，提供神经营养、抗炎、调节免疫、抗凋亡和促进微血管再生等作用。

3.干细胞调节细胞代谢，保护多巴胺能神经元，增加多巴胺分泌，从根本上阻止或逆转黑质-纹状体通路的退变，改善运动障碍。

干细胞疗法有助于修复受损的多巴胺神经元，重建大脑神经回路，并恢复多巴胺分泌。20世纪80年代末，首次进行胎儿脑组织替代丢失多巴胺神经元的临床试验，取得良好效果，逐渐获得科研人员的认可。

案例一

此前，韩国 CHA 大学本当医学中心神经外科教授 Kim Joo - pyung 领导的研究小组开展了一项细胞替代疗法。该小组从胎儿中脑衍生的干细胞中制造出多巴胺神经前体细胞，

他们给15名70岁以下的患者注射了三种不同剂量的细胞（4×10^6，12×10^6，40×10^6细胞），并进行了为期12个月的随访。

在 12 个月时，低剂量组患者的运动能力恢复效果达到 11.6%，中剂量组为 26%，高剂量组则高达 40%。除此之外，整个过程并未出现诸如出血、免疫排斥、炎症和肿瘤形成等副作用。

根据研究结果，CHA大学大量生产多巴胺前体细胞并应用于患者，证实了应用胎儿干细胞针对帕金森的效果。特别是一名65岁女性患者在接受胎儿干细胞移植后，日常活动能力显著提高。通过PET-CT检查证实了移植的安全性和有效性，长期随访研究显示对帕金森病进展有良好抑制作用。这一成果如果能上市，将推动帕金森病干细胞疗法的发展。

案例二

2024年8月，我国科学家在宣武医院成功完成首例使用诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞（iNSC-DAP）进行自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术。患者在经历了8年的帕金森病后，虽然在开期仍能活动，但晚期几乎无法自理，并伴有明显运动并发症。手术后，患者在早期症状上有短暂改善，预计在细胞植入后6个月可观察到稳定的长期疗效。

六、未来展望与挑战并存

尽管干细胞疗法在帕金森病研究中取得了一定进展，但仍面临技术和伦理挑战。科研人员需深入研究如何精准控制干细胞分化为多巴胺能神经元，以提升治疗的效率和稳定性。此外，大规模的临床试验和长期随访观察是确保治疗安全性和有效性的关键。目前，临床方法主要集中在症状缓解，而干细胞疗法则被视为一种潜在的治本途径，旨在修复受损的神经细胞。随着帕金森病患病率的上升，提前预防和风险预测显得尤为重要。总之，医学的不断进步为帕金森病患者带来了治愈的希望。

参考文献

[1]王一.干细胞治疗为帕金森患者带来新希望[J].人人健康,2023,(27):16.

[2]马凌波,李红燕.间充质干细胞治疗帕金森病的研究进展[J].中国临床神经科学,2024,32(02):234-240.

[3]代小佩,薛岩.移植神经干细胞治疗帕金森病有了“近道”[N].科技日报,2024-07-25(002).DOI:10.28502/n.cnki.nkjrb.2024.004636.

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